[서울=뉴스핌] 이학준 기자 = 서울대학교 수의과대학 연구팀이 난치성 소아 치매 '니만-피크(Niemann-pick type C1)' 질환을 치료하는 방법을 제시했다.

서울대는 강경선 서울대 수의과대학 교수팀과 홍병희 서울대 자연과학대학 화학부 교수팀, 벤처기업 바이오그래핀이 참여한 공동연구에서 희귀 퇴행성 뇌질환 치료 효과를 처음 확인했다고 15일 밝혔다.

서울대학교 정문 전경 /김학선 기자 yooksa@

강 교수 연구팀은 나노 단위 탄소화합물인 그래핀양자점이 난치성 리소좀 축절질환인 C1형 니만-피크병 치료제로 콜레스테롤과의 결합능력을 갖고 있다는 것을 밝혀냈다. C1형 니만-피크병을 모델로하는 직접유도분화된 신경세포 리소좀에서 그래핀양자점이 콜레스테롤과 결합해 세포 내 축적을 억제한 것으로 나타난 것이다.

또 그래핀양자점이 사람의 뇌와 혈관 사이 혈뇌장벽(Blood-brain barrier)을 통과할 수 있음을 증명해 그래핀양자점을 뇌에 직접 투여할 필요 없이 복부 투여만으로도 손상된 뇌를 치료할 수 있다는 것을 확인했다.

니만-피크 질환은 콜레스테롤 수송체 단백질이 돌연변이 되면서 콜레스테롤과 지질이 세포 내에 축적되는 것이다. 영유아기부터 성인기까지 다양하지만 대부분 신생아 단계에서 황달 증상을 겪으며 성장해 운동 실조증, 기억력 감퇴 등 신경 퇴행적 증상이 지속되다 대부분 20세 이하에서 사망에 이르는 병이다. 현재까지는 이렇다 할 치료제는 없는 것으로 알려져 있다.

이번 연구는 세계적 학술단체인 미국화학회가 발간하는 나노 분야 국제학술지 '나노 레터스(Nano Letters)' 온라인판에 지난달 21일 게재됐다.

강 교수는 "그래핀양자점은 향후 C형 니만-피크병과 유사한 발병 기작 및 진행 과정을 보이는 다른 형태의 리소좀 축적질환 뿐 아니라 알츠하이머 등 퇴행성 뇌신경질환의 치료제로의 확장이 가능할 것"이라고 전했다.

홍 교수는 "바이오 벤처기업인 바이오그래핀으로 이전된 특허기술을 바탕으로 미국립보건원(NIH)과 협력해 유효성과 안정성을 검증하는 전임상·임상을 진행함과 동시에 미국식품의약국(FDA) 신속심사를 추진할 계획"이라고 했다.

hakjun@newspim.com