[서울=뉴스핌] 김준희 기자 = 한올바이오파마의 파트너사 이뮤노반트(Immunovant)는 현지시간으로 9일 HL161이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다고 밝혔다.

이뮤노반트는 이날 분기 실적발표와 함께 HL161(이뮤노반트 코드명 IMVT-1401) 임상 계획을 공개했다. 또한 HL161이 중증 근무력증 치료제로 FDA의 희귀의약품으로 지정됐다고 알렸다.

[로고=한올바이오파마]

FDA 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질병의 치료제 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. FDA는 미국내 20만 명 이하의 유병률을 나타내는 질환영역에서 개발되는 신약에 대해 이 제도를 시행하고, 희귀의약품에 지정되면 ▲임상 연구 세금 감면 ▲신약 허가 신청 비용(약 290만 달러) 면제 ▲시판 허가 승인 시 7년 간 독점권 부여 등의 혜택을 받는다.  

피트 살즈만(Pete Salzmann) 이뮤노반트 대표는 "HL161이 중증 근무력증에서 희귀의약품 지정을 받게 되어 기쁘다"며 "중증 근무력증 임상3상 개시를 위해 FDA와 논의를 시작했다"고 말했다.

이뮤노반트는 중증 근무력증 임상3상을 시작으로 온난항체 용혈성 빈혈 임상2상, 갑상선 안병증 임상2상 등 여러 적응증에서의 임상을 시작하기 위해 준비 중이다.

중증근무력증은 자가면역질환의 일종으로 신경의 자극이 근육으로 제대로 전달되지 못하여 근육이 쉽게 피로해지는 질환이다. 안검하수(눈꺼풀처짐증)와 가벼운 안구 운동 장애가 가장 흔한 초기 증상이며, 말을 할 때에 정확한 발음이 되지 않거나 음식을 삼키기 어려운 등 얼굴 근육이 약화되고, 쉽게 피로하게 된다. 심할 경우 호흡근이 마비되어 호흡곤란으로 이어질 수 있는 치명적인 질환이다.

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