[보스턴=뉴스핌] 김근희 기자 = 코오롱티슈진이 올 하반기부터 무릎 골관절염 유전자 치료제 '인보사'의 미국 임상시험 3상을 시작한다. 연골 재생 효과를 입증해 미국 보건 당국으로부터 근본적 치료제(DMOAD)로 승인받겠다는 전략이다.

이범섭 코오롱티슈진 대표는 5일(현지시각) 2018 바이오 인터내셔널 컨벤션(이하 바이오 USA)이 열린 미국 보스턴 컨벤션 전시관에서 기자들과 만나 인보사의 미국 임상시험 계획 등을 밝혔다.

이 대표는 "미국에서 인보사 임상을 진행할 병원들 60여 개의 모집을 끝내는 등 마무리 단계에 들어갔다"며 "올 하반기 임상 3상을 시작해 2021년 미국 식품의약국(FDA)에 판매허가 신청을 낼 것"이라고 말했다.

이범섭 티슈진 대표 <사진=뉴스핌>

코오롱티슈진이 연구·개발(R&D)하고 있는 인보사는 유전자 치료제로 연골세포에 재생 유전자를 삽입해 골관절염을 치료하는 치료제다. 골관절염의 근본 원인인 연골이 재생되기 때문에 근본적 치료제로서 인정을 받을 수 있다는 것이 회사 측의 주장이다.

그러나 지난해 7월 인보사는 코오롱생명과학을 통해 국내 식품의약품안전처에서 품목허가를 받았으나 무릎 연골 재생 효과를 인정받지 못했다. 이로 인해 효능을 둘러싼 논란이 일어나기도 했다.

이 대표는 "2년 정도 지나야 구조개선이 나타나는데 한국에서의 임상은 기간도 짧았고 환자 수도 적었다"며 "이 때문에 연골재생 효과를 통계적으로 입증하기 어려웠다"고 설명했다.

코오롱티슈진은 무릎 연골 재생 효과를 인정받기 위해 미국 임상의 환자 수와 기간을 대폭 늘렸다. 회사는 미국 60~70개의 기관에서 환자 1020명을 대상으로 3년간 임상시험을 진행할 계획이다.

또 FDA가 내년부터 자기공명영상(MRI) 결과도 승인기준으로 인정할 수 있도록 FDA, 국가보건기구재단(FNIH), 머크 등과 관련 컨소시엄을 진행하고 있다. 현재 FDA는 엑스레이 결과 만을 인정하고 있다.

이 대표는 "MRI를 사용하면 연골 재생 등 구조적 변화를 더 확실히 입증할 수 있다"며 " 첨단 재생의약 치료제(RMAT) 지정을 받기 위해서도 노력할 것"이라고 했다. RMAT는 FDA가 운영하는 신속 심사제도다. 판매 허가 과정을 기존보다 줄일 수 있다.

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