[세종=뉴스핌] 이경화 기자 = 식품의약품안전처가 29일 희귀의약품인 사노피아벤티스코리아의 폼페병 치료제 '넥스비아자임주(성분명 아발글루코시다제알파)'를 허가했다.

폼페병은 세포 내 리소좀 안에서 글리코겐을 분해하는 데 필요한 효소인 알파-글루코시다제가 결핍돼 리소좀 내부에 글리코겐이 축적되면서 근력이 줄고 근육이 위축되며 호흡 부전과 심근병이 나타나는 질환이다.

이날 허가된 넥스비아자임주는 알파-글루코시다제 결핍에 따라 폼페병으로 확진된 환자의 장기간 효소 대체요법으로 사용되는 유전자재조합 효소제제다. 기존 폼페병 치료제인 사노피아벤티스코리아의 유전자 재조합 효소제제 '마이오자임'을 개선한 개량생물의약품으로 마이오자임의 당구조를 변경해 주성분의 세포 흡수를 증가시켰다.

식약처 관계자는 "앞으로도 규제과학을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속히 공급되도록 최선을 다하겠다"고 했다.

식품의약품안전처 본부 [사진=식품의약품안전처]2023.03.29 kh99@newspim.com

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